Doktorant mgr. Filip Fedak (po lewej) i Maciej Łojewski - broker technologii (po prawej)

Rozwiązując tajemnice molekularne, młody naukowiec Filip Fedak wspólnie z zespołem, na czele którego stoją profesorowie Stefan Chłopicki i Ivars Kalvins, otwiera drzwi do przyszłości medycyny, przekształcając teoretyczne pojęcia w realne osiągnięcia, które mogą ratować ludzkie życie. Wśród labiryntu białek, zespół odkrywa substancje zdolne do hamowania rozprzestrzeniania się komórek rakowych oraz powstawania zakrzepów, mając na celu przyniesienie nadziei milionom pacjentów na całym świecie. Czy ten międzynarodowy wynalazek w końcu odmieni oblicze medycyny?

Odkrywając sekrety PDI: Filip Fedak i postęp w walce z przerzutami oraz zakrzepami

Młody naukowiec, Filip Fedak, jest magistrem farmacji i doktorantem pracującym w Jagiellońskim Centrum Rozwoju Leków nad substancjami, które blokują działanie PDI (skrót od Protein Disulfide Isomerase). PDI to specjalne białko w komórkach, które pomaga innym białkom „dojrzeć” i działać prawidłowo. Wspomaga to proces poprzez dodawanie, usuwanie i przekształcanie tak zwanych mostków dwusiarczkowych, które są ważne dla stabilności i funkcji białek.

Filip Fedak wraz ze swoim zespołem bada grupę substancji chemicznych, które są podobne do aromatycznych pochodnych sulfonamidów. Te substancje blokują dwa różne rodzaje PDI (PDI A1 i PDI A3) i są bezpieczne dla komórek. Można je stosować, aby zapobiegać nadmiernemu sklejaniu się płytek krwi i powstawaniu zakrzepów. Badania pokazują również, że te substancje mogą zatrzymać rozprzestrzenianie się komórek rakowych (przerzuty). Aby je stworzyć, naukowcy używają komputerów do modelowania białka PDI i projektowania małych cząsteczek, które pasują do jego aktywnego miejsca. Dzięki temu można uzyskać cząsteczki, które celują tylko w konkretny rodzaj PDI. To pomaga ograniczyć niepożądane skutki uboczne leczenia.

Celem doktoranta Fedaka i jego zespołu jest uzyskanie selektywności dla konkretnego podtypu enzymu PDI. Dzięki temu możliwe jest opracowanie inhibitorów PDI niepersonalizowanych, które będą skuteczne w leczeniu i zapobieganiu nadmiernej aktywacji płytek krwi oraz zakrzepicy. Komórki nowotworowe, aby się „zagnieździć” w nowym miejscu, muszą przejść przez śródbłonek. PDI jest w tym procesie niezbędne. Inhibitory PDIA1 hamują aktywację integryn, co skutkuje utrudnia możliwość migracji komórki nowotworowej przez śródbłonek. Dzięki temu odkrycie to może znacząco przyczynić się do ograniczenia przerzutów w przypadku różnych rodzajów nowotworów.

Od eksperymentów in vitro do zabezpieczenia patentowego i komercjalizacji

W kolejnych etapach badania naukowcy planują sprawdzić, jak wprowadzić opracowane inhibitory PDI do organizmu. Początkowo będą skupiały się na podaniach dożylnych, jednak w przyszłości możliwe będzie optymalizowanie leku do postaci tabletki, co ułatwiłoby dawkowanie i stosowanie terapii. Ponadto badacze są obecnie na etapie  sprawdzania inhibitorów PDI jako cząsteczki aktywnej farmakologicznie. Oznacza to, że przeprowadzone zostały już testy in vitro, a teraz konieczne jest zweryfikowanie skuteczności i bezpieczeństwa inhibitorów na modelach zwierzęcych. Dopiero po pomyślnym zakończeniu tych badań można będzie rozpocząć testowanie na ludziach.

Zgłoszenia patentowe dotyczące inhibitorów PDI zostały złożone zarówno w Europie, jak i w Stanach Zjednoczonych. Ochrona patentowa jest kluczowa dla dalszego rozwoju i komercjalizacji wynalazku, a także dla ewentualnych współprac z firmami farmaceutycznymi.

Wyzwania i możliwości: w dążeniu do sukcesu i wprowadzenia innowacyjnych terapii na rynek

Naukowcy są w kontakcie z firmami farmaceutycznymi, które mogą być zainteresowane wynalazkiem. Potencjalne zainteresowanie ze strony spółki córki firmy farmaceutycznej może przyspieszyć dalsze badania i wprowadzenie inhibitorów PDI na rynek. Zanim inhibitory PDI zostaną przetestowane na ludziach, muszą przejść przez szereg etapów badawczych, co może zająć lata pracy. Wysokie koszty związane z badaniami klinicznymi stanowią także wyzwanie, które musi zostać pokonane, aby lek mógł trafić do pacjentów. Wprowadzenie nowego leku na rynek wiąże się z trudnościami, takimi jak znalezienie odpowiednich inwestorów, którzy są gotowi wesprzeć badania i dalszy rozwój. Koszt całego procesu, od badania do wprowadzenia na rynek, wynosi średnio 2 miliardy dolarów, co sprawia, że jest to przedsięwzięcie ryzykowne.

Aby osiągnąć sukces, naukowcy muszą utrzymywać stały kontakt z firmami farmaceutycznymi, zdobywać informacje na temat potrzeb przemysłu oraz aktualnych wyników badań, a także zdobywać finansowanie na kolejne etapy prac. Wartość inhibitorów PDI jako potencjalnych leków jest zależna od stopnia rozwoju. Osiągnięcie wartości rynkowej wiąże się z dużymi kosztami, które muszą być pokryte w procesie badawczym i rozwojowym.

Niestety, brak zainteresowania ze strony polskich firm farmaceutycznych może skłonić naukowców do poszukiwania współpracy z zagranicznymi partnerami i w przypadku, gdy inhibitor PDI zyska większą specyficzność i zostaną przeprowadzone dalsze badania, może stać się atrakcyjny dla inwestorów z innych krajów. Firmy farmaceutyczne, poszukujące nowych celów terapeutycznych, stoją przed wyzwaniem związanym z inhibitorami PDI. Przed podjęciem decyzji o inwestycji, często wymagają dalszych badań, które wykażą skuteczność i bezpieczeństwo leków, a także minimalizują ryzyko działań niepożądanych.

Inhibitory PDI opracowane przez polskich naukowców mają potencjalne zastosowanie zarówno w walce z przerzutami, jak i w zapobieganiu powstawaniu zakrzepów, które są częstym problemem po leczeniu przeciwnowotworowym. Związki te, dzięki swoim właściwościom, mogą znacznie poprawić jakość życia pacjentów onkologicznych, co stanowi ważną wartość dodaną dla całego projektu badawczego. W rezultacie, jeśli badania potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo inhibitorów PDI, mogą one stać się ważnym narzędziem w walce z rakiem i chorobami zakrzepowo-zatorowymi.

Powyższy artykuł powstał wyłącznie w celach informacyjnych i nie jest reklamą. Nie ponosimy żadnych korzyści finansowych, ani innych korzyści związanych z jego publikacją.